Skip to Main content Skip to Navigation

Documents avec texte intégral

58

 

Références bibliographiques

304

Mots clés

Polymorphism Genetic Vectors Genetic Association Studies Hep G2 Cells Muscular dystrophy Hematopoietic Stem Cell Transplantation Dependovirus/genetics/immunology Gait Receptors Genetic Antigens DNA Duchenne muscular dystrophy Host-Pathogen Interactions FKRP Disease Models Mice Knockout Muscle disease Myotubular myopathy Amphipathic peptide Industrial Microbiology/methods Cell Survival Adult Crigler-Najjar syndrome Aged Transfection/methods Female Baculoviridae/genetics Dependovirus/genetics Genes Cell Proliferation Phenotype Inbred mdx Muscle Myopathy Adeno-associated virus Child Inbred C57BL Gene therapy AAV Virus Integration Human Viral Calcium signaling Disease Progression Liver Genome Gene Expression Regulation Genetic Vectors/immunology Lentiviral vector Inbred BALB C Transduction Genetic Vectors/administration & Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Cell Differentiation Genetic Therapy/methods Animals Preschool Activin Receptors Electrophoretic Mobility Shift Assay Reporter DNA/metabolism Dosage Antibodies Lentivirus/genetics Genotype Flow Cytometry Protein Tyrosine Phosphatases Genetic Loci Mutation Cell Culture Techniques HEK293 Cells Male Genetic Vectors/genetics/metabolism Immunity Base Sequence Cells Cell Line Immunology Clinical Trials as Topic Hippocampus Genetic/methods DNA Primers Genetics Animal models Dogs Cultured Animal Insertional Gene Expression Regulation/drug effects Hematopoietic Stem Cells/metabolism Epigenesis Muscular Dystrophy Gene Transfer Techniques Middle Aged Genetic Therapy Canine Golgi apparatus Humans

Bienvenue dans la collection des publications d'INTEGRARE

Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

Derniers dépôts

Chargement de la page