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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

Animals Human Cell Differentiation Hematopoietic Stem Cell Transplantation Cell Culture Techniques Aged Genetic Vectors Antibodies Muscle disease Cell Proliferation Adult Mutagenesis Gene Expression Regulation/drug effects Genotype Mice Antigens Activin Receptors FKRP Gene Expression Regulation Receptors Preschool Macaca fascicularis Lentivirus/genetics Muscle Cultured Genes Genetic Therapy Muscular Dystrophy Adeno-associated virus Genetic Loci Inbred C57BL Polymorphism Missense/genetics Dogs Male Lentiviral vector Genetic Vectors/genetics/metabolism Hematopoietic Stem Cells/metabolism Muscles Insertional Muscle Fibers Transfection/methods Dosage Muscular dystrophy Inbred BALB C Inbred mdx Genetic Association Studies DNA Animal models Hep G2 Cells Genetic/methods Cell Line Genetic Vectors/immunology Animal Host-Pathogen Interactions Knockout Cells Middle Aged DNA/metabolism Genetic Therapy/methods Amphipathic peptide Disease Progression Immunology Reporter Baculoviridae/genetics Muscle Contraction/drug effects Humans Female Gene therapy Child Genome Dependovirus/genetics/immunology Virus Integration Protein Tyrosine Phosphatases Genetic Phenotype Disease Models Electrophoretic Mobility Shift Assay Genetics Dependovirus/genetics Myopathy Canine Mutation Crigler-Najjar syndrome Viral Gene Transfer Techniques Base Sequence Myotubular myopathy Flow Cytometry Cell Survival Industrial Microbiology/methods Transduction HEK293 Cells Clinical Trials as Topic Gait Genetic Vectors/administration & Immunity DNA Primers Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Epigenesis

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

Derniers dépôts

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