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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

Clinical Trials as Topic Gene Expression Regulation Hep G2 Cells Calcium signaling Animal models Cell Line Cell Survival Dependovirus/genetics Gene Expression Regulation/drug effects Myopathy Genetic Therapy/methods Viral Receptors Genes Genetic Vectors Protein Tyrosine Phosphatases Middle Aged Cell Proliferation Animals Industrial Microbiology/methods Muscle Myotubular myopathy Electrophoretic Mobility Shift Assay HEK293 Cells Gait Transduction Host-Pathogen Interactions Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Transfection/methods Genetic Male Lentiviral vector Gene therapy DNA Primers Mice Inbred mdx Hematopoietic Stem Cells/metabolism DNA Crigler-Najjar syndrome Antibodies Antigens Dogs Phenotype Genetic Therapy Immunology Genetic Vectors/administration & Disease Models Insertional Reporter Flow Cytometry Hippocampus Mutation Aged Genetic Loci Baculoviridae/genetics Muscular dystrophy Inbred BALB C Cells Genetic/methods Knockout Inbred C57BL Genetics Cell Differentiation Genetic Association Studies Human AAV Adeno-associated virus Epigenesis DNA/metabolism Dependovirus/genetics/immunology Dosage Liver Child Animal Amphipathic peptide FKRP Genome Activin Receptors Cell Culture Techniques Immunity Muscular Dystrophy Muscle disease Cultured Disease Progression Female Lentivirus/genetics Hematopoietic Stem Cell Transplantation Genetic Vectors/genetics/metabolism Genetic Vectors/immunology Genotype Gene Transfer Techniques Base Sequence Preschool Adult Golgi apparatus Duchenne muscular dystrophy Humans Canine Virus Integration Polymorphism

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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